Gaurav Sahay, chercheur de l’Oregon State University (OSU) utilisera, sur cinq ans, une subvention de 3,3 millions de dollars du National Institutes of Health (NIH) pour tenter de mettre au point un traitement par inhalation destiné à tous les patients, indépendamment de la mutation génétique sous-jacente à leur maladie.
Assisté par le Pr Kelvin D. MacDonald de l’OHSU, le chercheur envisage de créer un traitement basé sur des nanoparticules qui fourniront le matériel génétique nécessaire aux cellules des voies respiratoires pour produire des canaux ioniques CFTR fonctionnels, absents ou défectueux chez les personnes atteintes de mucoviscidose.
Cette nouvelle approche consiste à charger dans les nanoparticules des ARN messagers modifiés chimiquement , créant ainsi un produit pouvant être inhalé à la maison. Une fois dans les cellules qui tapissent les voies respiratoires, les nanoparticules libèrent l’ARN pour amener ces mêmes cellules à fabriquer leurs propres protéines CFTR fonctionnelles.

Les chercheurs pensent que la thérapie par l’ARNm via la délivrance de nanoparticules représente une alternative puissante pour le transfert de matériel génétique vers des cellules, telles que les épithéliums des voies respiratoires.

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