Des essais cliniques de phase 3 du laboratoire Vertex Pharmaceuticals, prévus en 2018 pour l’évaluation d’une trithérapie ciblant les causes de la mucoviscidose, n’auront finalement pas lieu en France.
La direction américaine de l’entreprise a annulé leur réalisation dans les Centres de ressources et de compétences de la mucoviscidose (CRCM) qui avaient initialement été retenus par le laboratoire.

Ces essais étaient fortement attendus par les patients, les familles et les soignants.
En janvier dernier, plusieurs CRCM avaient reçu confirmation qu’ils participeraient à ces nouveaux essais.
Or, la biotech américaine en a décidé autrement jugeant insuffisant le prix proposé par les autorités sanitaires françaises pour  l’Orkambi®, son précédent traitement.
L’annonce a fait l’effet d’une douche froide pour les patients français, ainsi privés de la possibilité de participer à l’évaluation de ces nouveaux traitements. Une situation inacceptable !
La déception est forte, d’autant plus que les CRCM et l’association de patients Vaincre la mucoviscidose ont jusqu’ici contribué activement à la réussite des précédents essais cliniques menés par le laboratoire.

Vaincre la Mucoviscidose, l’Association Grégory Lemarchal et la Société française de la mucoviscidose demandent au siège américain de Vertex Pharmaceuticals de reconsidérer sa position, d’honorer ses engagements auprès des CRCM et des patients concernant les essais cliniques prévus en 2018 et de poursuivre ses négociations de remboursement pour Orkambi® avec les autorités françaises afin de garantir aux patients un accès égalitaire à ce médicament.