Avec la participation de 28 Pays européens et d’ISRAEL , le projet HIT-CF (Hit-Cystic Fibrosis) qui vient de débuter est totalement innovant.
Cet ambitieux programme de recherche dont 4 Laboratoires pharmaceutiques (*)  sont partenaires, a pour objectif d’évaluer l’efficacité de nouvelles molécules modulatrices de CFTR à destination de patients au profil génétique rare.

Dans un premier temps, les candidats-médicaments de plusieurs sociétés seront testés en laboratoire sur des organoïdes, structures multicellulaires mimant les fonctions et la structure d’un organe. Dans le cadre de la recherche en mucoviscidose, les organoïdes d’origine intestinale sont de plus en plus utilisés.
Une biopsie rectale (rapide et indolore) est nécessaire pour collecter les cellules intestinales qui permettront de développer et constituer une banque de 500 organoïdes intestinaux.
En France, il est prévu d’inclure, dans cette première partie du projet, environ 150 patients dans 11 CRCM (Centre de Ressources et de Compétences de la Mucoviscidose).
Dans un deuxième temps, les patients dont les « mini-intestins » auront répondu positivement aux tests pourront participer à des essais cliniques avec l’un des candidats-médicaments.
Conservés et stockés dans une bio-banque, les organoïdes pourront être utilisés dans le cadre de nouveaux développements thérapeutiques.

(*) Eloxx Pharmaceuticals, Proteostasis Therapeutics, Abbvie, Flatley Discovery Lab

Plus d’info :  https://www.vaincrelamuco.org/sites/default/files/la_saviez_vous_organoides.pdf
https://www.hitcf.org/