Grâce à la collaboration entre l’Université de l’Illinois et l’Université de l’Iowa, des chercheurs ont mis au point une nouvelle approche du traitement de la mucoviscidose : utiliser un médicament, l’Amphotéricine B,  comme «prothèse moléculaire» pour faire le travail de la protéine CFTR manquante ou dysfonctionnelle dans les poumons des personnes atteintes de mucoviscidose.
Le canal protéique CFTR est essentiel pour réguler la libération de sels, comme les ions chlorure et bicarbonate, hors des cellules. Ce processus est important pour la production de sueur, de salive et de mucus des voies respiratoires. La perte du canal CFTR rend le mucus superficiel des voies respiratoires plus acide et perturbe la sécrétion de sel.
Une étude préliminaire montre que l’Amphotéricine B, un antibiotique antifongique largement utilisé, pourrait permettre de restaurer les propriétés du mucus pulmonaire, y compris sa capacité à combattre les infections, chez les personnes atteintes de mucoviscidose.
Les chercheurs ont découvert que l’Amphotéricine B pouvait former des canaux à la surface des cellules qui tapissent les poumons (cellules épithéliales des voies respiratoires), libérant ainsi le bicarbonate qui y est collé. Le traitement a également aidé à normaliser les niveaux de pH et l’épaisseur du mucus des voies respiratoires.
L’aptitude de l’Amphotéricine à contourner le défaut de CFTR et à créer de nouveaux canaux signifie qu’elle pourrait peut-être traiter les patients atteints de mucoviscidose qui sont complètement dépourvus de CFTR et pour lesquels aucun traitement n’existe encore.
Cette nouvelle approche profiterait donc à tous les patients, quelle que soit leur mutation.
Par ailleurs, elle offre l’opportunité de réutiliser un médicament déjà approuvé. Un gain de temps puisqu’il a déjà été prouvé que son administration directe dans les poumons est sans danger.
« Notre équipe de recherche Illinois-Iowa espère commencer des essais cliniques rapidement » a déclaré le Pr Martin BURKE. 

Plus d’info : https://cysticfibrosisnewstoday.com/2019/03/19/amphotericin-holds-promise-treat-cf-patients/
Vidéo en anglais : https://www.youtube.com/watch?time_continue=53&v=rVX-tNaccSI