Un candidat médicament est actuellement en développement pour le traitement de certaines infections pulmonaires dans la mucoviscidose. Un essai clinique de phase 1 vient d’être lancé afin d’évaluer la tolérance de l’ALX-009 chez les patients atteints de mucoviscidose.

Produit par le laboratoire français Alaxia, l’ALX-009 est une solution inhalée, qui consiste en une combinaison de deux molécules connues pour leur action antimicrobienne : l’hypothiocyanite et la lactoferrine. Chez les patients atteints de mucoviscidose, la protéine CFTR dysfonctionnelle ou absente cause la diminution ou l’absence de ces deux composés naturellement produit par l’organisme.
Apporté directement dans les poumons par inhalation, l’ALX-009 vient suppléer le mécanisme de défense défaillant chez ces patients.

Les tests précliniques ont prouvé l’efficacité du produit et permis les premiers tests chez les volontaires sains. Les autorisations pour une première administration chez les patients viennent d’être obtenues.
66 patients de 18 ans et plus devront être inclus dans cette phase 1 qui se déroule au sein de la structure de recherche clinique Eurofins Optimed (Grenoble), afin d’évaluer la tolérance du produit chez les patients atteints de mucoviscidose. La durée de participation à cet essai pour un patient est d’environ 3 semaines, dont 8 jours d’hospitalisation sur le site.