Le laboratoire Vertex Pharmaceuticals a communiqué le 18 juillet dernier les résultats préliminaires de plusieurs essais cliniques concernant 3 correcteurs de nouvelle génération de la protéine CFTR (VX-659, VX-152 et VX-440), associés chacun en triple-thérapie avec tezacaftor* et ivacaftor*.

Une étude de phase 1 pour le VX-659 combiné avec tezacaftor / ivacaftor
Cette triple-combinaison a été globalement bien toléré avec une augmentation du VEMS* (en moyenne 9,6 points de pourcentage) et diminution du test de la sueur significative.

Des études de phase 2 pour VX-152 et VX-440 utilisés chacun en combinaison avec tezacaftor / ivacaftor sont en cours.
Des résultats préliminaires sont déjà disponibles et encourageants : bonne tolérance, VEMS amélioré (en moyenne 5,6 et 12 points de pourcentage) et diminution du test de la sueur significative

Prochaines étapes
Attendre la publication de l’ensemble des données pour conclure sur la sécurité d’emploi et l’efficacité de ces nouveaux composés utilisés en combinaison.  Seuls des résultats positifs d’un ou plusieurs essais cliniques de phase 3, réalisés chez un grand nombre de patients (plusieurs centaines) pourront mener à une demande d’autorisation de mise sur le marché pour l’une ou plusieurs de ces combinaisons.
Le laboratoire Vertex Pharmaceuticals prévoit de lancer en 2018 un essai clinique de phase 3 pour évaluer l’une ou plusieurs de ces trithérapies chez les patients atteints de mucoviscidose.
* Tezacaftor (VX-661) est un correcteur de la protéine CFTR. Correcteur : molécule visant à corriger le défaut de maturation et de transport de la protéine CFTR, lui permettant de se positionner à la membrane cellulaire.
Ivacaftor (VX-770), principe actif du médicament Kalydeco®, est un activateur de la protéine CFTR. Activateur (ou potentiateur) : molécule visant à activer la protéine CFTR positionnée sur la membrane mais défectueuse, lui permettant d’améliorer sa fonctionnalité.
Valeur prédictive du VEMS (volume expiratoire maximal par seconde) : paramètre permettant d’évaluer la fonction respiratoire.