Fin septembre 2017, le laboratoire pharmaceutique néerlandais ProQR annonçait les premiers résultats positifs d’un essai clinique de phase 1b du QR-010 testé chez des patients porteurs de deux copies de la mutation F508del.
Inhalée, cette molécule vise non pas à soulager les symptômes de la mucoviscidose, mais à s’attaquer à la cause de la maladie. Elle agit très en amont, au sein du capital génétique, en réparant l’ARNm (acide ribonucléique messager).
Les résultats préliminaires démontrent la bonne tolérance du QR-010 et une nette amélioration des symptômes respiratoires.
Le laboratoire Pro-QR a bon espoir de pouvoir proposer à terme un traitement efficace pour les patients porteurs de deux copies de la mutation F508del (mutation la plus fréquente).
La France a pris part à l’essai de phase 1b, via deux centres de ressources et de compétences de la mucoviscidose (CRCM). Elle sera très probablement à nouveau impliquée dans les étapes ultérieures de développement du QR-010.