Preston W. CAMPBELL, Président et Chef de la direction de la Fondation de la fibrose kystique (CFF) a récemment déclaré :
Notre rêve est qu’un jour les gens puissent dire : « J’avais la mucoviscidose ».

L’espérance de vie des personnes atteintes de mucoviscidose augmente chaque année reflétant les progrès dans les soins et la qualité de vie.
Actuellement, les trithérapies de modulateurs en développement de Vertex Pharmaceuticals suscitent beaucoup d’espoir.
90% des patients seraient susceptibles d’en bénéficier.
Néanmoins, entre  5 et 10% des patients ont des mutations qui ne répondront jamais au traitement par modulateur seul et nécessiteront une autre approche.
Selon Preston W. Campbell, atteindre 100% va prendre du temps, mais il reste très confiant.
Le CFF a investi 7,3 millions de dollars pour trouver un traitement curatif pour tous les patients atteints de mucoviscidose, dont 40% sont destinés à l’édition de gènes, 40% aux cellules souches adultes et 20% à la délivrance de gènes. De plus, le pipeline de l’organisme responsable des FC compte actuellement plus de 25 médicaments candidats en développement.

Plus d’info :
https://cysticfibrosisnewstoday.com/2019/01/16/cffs-preston-campbell-2019-pivotal-year-cf-therapies/