Les résultats d’une toute récente étude menée par des chercheurs français ouvrent une piste thérapeutique dans la mucoviscidose.

Présente dans la membrane cellulaire de différentes muqueuses (appareil digestif, poumons…), la protéine CFTR fonctionne comme un canal permettant l’échange d’ions chlorure entre l’intérieur et l’extérieur des cellules. Dans la mucoviscidose, cette protéine est déficiente. Au niveau pulmonaire, ce dysfonctionnement induit des cycles d’infections et d’inflammations chroniques qui aboutissent à la destruction de l’épithélium pulmonaire.

En 2008, un nouveau canal chlorure est identifié : le canal Anoctamin-1 (ANO1). Dès lors,  le canal ANO1 est imaginé comme cible thérapeutique pour rétablir l’efflux chlorure.

Les résultats d’une étude menée par Olivier TABARY et ses collègues du Centre de recherche Saint-Antoine (Unité Inserm 938 / Université Pierre et Marie Curie, Sorbonne Universités) publiés dans la revue Nature Communications, ouvrent une piste vers une thérapie qui permettrait aux malades de recouvrer leur fonction respiratoire.

Dans les recherches de l’Inserm cette fonction d’échange n’a été rétablie que chez des souris et dans des cultures de cellules de patients atteints de mucoviscidose. Mais « une telle stratégie permettrait de cibler à terme l’ensemble des patients quelle que soit la mutation et de corriger des paramètres majeurs dans le développement de la physiopathologie des patients atteints de mucoviscidose » a déclaré Olivier Tabary, principal auteur de l’étude.

Cette étude a reçu le soutien de l’association Vaincre la mucoviscidose.